Americké úřady zrychleně schválily nový lék na mnohočetný myelom. Iberdomid se podává v kombinaci s dalšími přípravky a je určen dospělým pacientům, kterým se nemoc po předchozí léčbě vrátila nebo na ni nereagovala. Ve studii vedla nová terapie k výrazně vyššímu podílu hlubokých léčebných odpovědí.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv 13. srpna schválil iberdomid prodávaný pod názvem Zenbexus. Přípravek se používá společně s daratumumabem, hyaluronidázou a dexamethasonem.
Léčba je určena dospělým s mnohočetným myelomem, kteří již absolvovali nejméně jednu předchozí terapii zahrnující inhibitor proteazomu a imunomodulační lék. Jde pouze o schválení ve Spojených státech, nikoliv o povolení k běžnému používání v Česku nebo celé Evropské unii.
Studie u mnohočetného myelomu zahrnovala 939 pacientů
Rozhodnutí vychází z průběžných výsledků randomizované studie EXCALIBER-RRMM. Zapojilo se do ní celkem 939 lidí s mnohočetným myelomem, který se po léčbě vrátil nebo na ni přestal reagovat. Hlavní hodnocení účinnosti zahrnovalo prvních 420 pacientů rozdělených mezi novou léčbu a srovnávací skupinu.
Úplné odpovědi bez zjistitelné minimální reziduální nemoci dosáhlo 41 procent pacientů užívajících iberdomid v kombinaci s dalšími přípravky. Ve srovnávací skupině léčené daratumumabem, bortezomibem a dexamethasonem šlo o 21 procent.
Negativní výsledek testu na minimální reziduální nemoc znamená, že vysoce citlivé metody v kostní dřeni neodhalily zbývající nádorové buňky. Neznamená to však automaticky, že nemoc z organismu zcela zmizela.
Plný přínos nové léčby zatím není známý
Dosavadní výsledky zatím neprokázaly, zda nová kombinace prodlužuje dobu bez zhoršení nemoci nebo celkové přežití. Studie pokračuje a další údaje mají rozhodnout o tom, zda lék získá plné schválení. To současné je podmíněné potvrzením skutečného klinického přínosu.
Léčba zároveň nese významná rizika. Příbalová informace obsahuje nejpřísnější varování před poškozením plodu a závažnými krevními sraženinami. Mezi další rizika patří výrazný úbytek některých bílých krvinek, infekce a vznik dalších nádorových onemocnění. Přípravek proto budou lékaři předepisovat v rámci omezeného distribučního programu.
