Více
    2.7 C
    Czech
    Pondělí 28. listopadu 2022

    Nové růstové léčivo pro lidi trpící nanismem

    Nanismus nebo dwarfismus je porucha vyznačující se trpasličím vzrůstem. Nyní se lidem trpícím achondroplázií, nejběžnější formou nanismu, naskytá možnost léčby. Ta by umožnila vyrůst a vyvarovat se zdravotním problémům v pozdějším životě. Existují ale obavy, zda je to etické.

    Achondroplázie je genetická porucha způsobená nadměrnou aktivitou proteinu FGFR3, který zpomaluje růst kostí. Lidé trpící tímto onemocněním mají problém se díky zkráceným končetinám například sami oblékat nebo si mýt hlavu.

    Nyní byly v lékařském časopise Lancet uveřejněny výsledky třetí fáze studie nového léčiva vosortidu. To funguje na bázi blokace aktivity proteinu FGFR3. Studie se zúčastnilo 119 dětí z různých zemí a ukázalo se, že ti, kteří užívali lék po dobu 52 týdnů rostli rychleji než ti, kteří užívali placebo.

    Jedním z dětí, které se dle svých rodičů samo rozhodlo zúčastnit klinického testování, byl tehdy šesti a půl letý Samuel Gray. Denně tak dostával injekce. Nyní je mu devět let a vyrostl o 50% rychleji, než by se dalo od dítěte jeho věku trpícím achondroplázií očekávat.

    Vyrostl o 50% rychleji, než by se dalo od dítěte jeho věku trpícím achondroplázií očekávat.

    „Nepotřebuje od nás žádnou pomoc. Je jako každé jiné dítě,“ říká jeho matka Kristina Gray.

    Dr. Melita Irving, která vedla testování ve Velké Britáii, zdůrazňuje pro Guardian, že neočekávají, že děti nakonec dosáhnou průměrné výšky, ale že se podaří snížit potřebu operací v dospělosti a sníží se komplikace jako je ochrnutí, každodenní bolest, spánková apnoe a závažné neurologické komplikace.

    Léčba je v počátcích a tak se stále neví, jak dlouho budou děti muset lék užívat, kdy je optimální čas začít a jaké to bude mít následky do dospělosti.

    Lék se setkává také se zápornými ohlasy. Leah Smith, mluvčí Little People of America (LPA), největší organizace v USA pro lidi s dwarfismem, řekla: „Lidé jako já jsou ohrožení a nyní mě chtějí nechat vyhynout.“

    Jednou z otázek je také to, že léčbu mohou mít pouze děti a tak o jejich osudu rozhodují rodiče.

    Sledujte nás na sítích

    Suverénní Ukrajina je třeba, aby Rusko nebylo hrozbou pro Evropu, míní Orbán

    Suverénní Ukrajiny je zapotřebí k tomu, aby Rusko nepředstavovalo pro Evropu hrozbu, uvedl podle agentury MTI maďarský premiér Viktor Orbán. V době vrcholícího sporu o vyplacení peněz z regionálních fondů Evropské unie jde o změnu rétoriky šéfa maďarské vlády, který v souvislosti s ruskou agresí vůči sousední zemi dával podle západních pozorovatelů opakovaně najevo spíše proruské postoje.

    Na italském ostrově Ischia jsou potvrzeny dvě oběti, po dalších se pátrá

    Záchranáři dnes našli druhou oběť sobotního sesuvu půdy na italském ostrově Ischia. Je jí pětiletá až šestiletá holčička, uvedl server listu La Stampa. Po dalších deseti pohřešovaných stále pátrají.

    Protesty v Číně kvůli přísným uzávěrám pokračují. Demonstranti požadují odstoupení prezidenta

    Lidé v Číně vyšli o víkendu do ulic, aby protestovali proti pokračujícím tvrdým uzávěrám. Nechtějí nadále tolerovat přísná pravidla takzvané politiky nulové tolerance koronaviru. Někteří demonstrující proto volali po odstoupení prezidenta Si Ťin-pchinga i komunistické strany. Takové protesty nejsou přitom vzhledem k přísné kontrole jakéhokoli odporu v Číně zvykem.

    V Íránu byla po kritice režimu zadržena neteř duchovního vůdce Chameneího

    Íránské úřady zadržely tento týden neteř duchovního vůdce ajatolláha Alího Chameneího. Faríde Moradchaníová nahrála video, v němž kritizovala potlačování protestního hnutí v zemi a označila íránskou vládu za "vražedný režim, který zabíjí děti", informovala dnes agentura AFP.

    Zakladatel burzy Kraken označil proof of reserves Binance za nesmysl

    Podle Jesse Powella, zakladatele kryptoburzy Kraken, je nedávno uvedený systém proof of reserves burzy Binance nesmyslný, protože sám o sobě nic nedokazuje. Správně by měl podle něj obsahovat podpis auditora, který ověří, že nebyly zahrnuty účty s negativními zůstatky.

    NEJNOVĚJŠÍ

    Suverénní Ukrajina je třeba, aby Rusko nebylo hrozbou pro Evropu, míní Orbán

    Suverénní Ukrajiny je zapotřebí k tomu, aby Rusko nepředstavovalo pro Evropu hrozbu, uvedl podle agentury MTI maďarský premiér Viktor Orbán. V době vrcholícího sporu o vyplacení peněz z regionálních fondů Evropské unie jde o změnu rétoriky šéfa maďarské vlády, který v souvislosti s ruskou agresí vůči sousední zemi dával podle západních pozorovatelů opakovaně najevo spíše proruské postoje.

    Na italském ostrově Ischia jsou potvrzeny dvě oběti, po dalších se pátrá

    Záchranáři dnes našli druhou oběť sobotního sesuvu půdy na italském ostrově Ischia. Je jí pětiletá až šestiletá holčička, uvedl server listu La Stampa. Po dalších deseti pohřešovaných stále pátrají.

    Protesty v Číně kvůli přísným uzávěrám pokračují. Demonstranti požadují odstoupení prezidenta

    Lidé v Číně vyšli o víkendu do ulic, aby protestovali proti pokračujícím tvrdým uzávěrám. Nechtějí nadále tolerovat přísná pravidla takzvané politiky nulové tolerance koronaviru. Někteří demonstrující proto volali po odstoupení prezidenta Si Ťin-pchinga i komunistické strany. Takové protesty nejsou přitom vzhledem k přísné kontrole jakéhokoli odporu v Číně zvykem.

    V Íránu byla po kritice režimu zadržena neteř duchovního vůdce Chameneího

    Íránské úřady zadržely tento týden neteř duchovního vůdce ajatolláha Alího Chameneího. Faríde Moradchaníová nahrála video, v němž kritizovala potlačování protestního hnutí v zemi a označila íránskou vládu za "vražedný režim, který zabíjí děti", informovala dnes agentura AFP.

    Zakladatel burzy Kraken označil proof of reserves Binance za nesmysl

    Podle Jesse Powella, zakladatele kryptoburzy Kraken, je nedávno uvedený systém proof of reserves burzy Binance nesmyslný, protože sám o sobě nic nedokazuje. Správně by měl podle něj obsahovat podpis auditora, který ověří, že nebyly zahrnuty účty s negativními zůstatky.