Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v pátek urychleně schválil lék na Alzheimerovu chorobu lecanemab. Jde o jeden z prvních experimentálních léků na demenci, který podle studie zpomaluje úpadek kognitivních funkcí. Informuje o tom CNN, AP News a další servery.
„Alzheimerova choroba nesmírně znemožňuje život těm, kteří jí trpí, a má zničující dopady na jejich blízké,“ uvedl v prohlášení Dr. Billy Dunn, ředitel Úřadu pro neurovědy v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „Tato možnost léčby je nejnovější terapií, která se zaměřuje na základní chorobný proces Alzheimerovy choroby. Ovlivňuje jej, namísto toho, aby léčila pouze její příznaky,“ řekl.
Thread: News that #lecanemab has been approved by @US_FDA for treatment of #alzheimersdisease doesn’t mean it will necessarily be approved in the UK. Here’s what will happen next ⬇️1/9 pic.twitter.com/7EOtzqebuq
— Alzheimer’s Society (@alzheimerssoc) January 6, 2023
Lecanemab bude prodáván pod názvem Leqembi, uvádí se v prohlášení FDA. Podle výsledků studií fáze 3 prokázal „potenciál“ jako léčba Alzheimerovy choroby. Zdá se, že zpomaluje její progresi. Vyvolává však obavy o bezpečnost kvůli spojení s některými závažnými nežádoucími účinky. A to včetně otoku mozku a krvácení, upozorňuje CNN.
V červenci úřad FDA přijal žádost společnosti Eisai o biologickou licenci pro lecanemab v rámci zrychleného schvalování. Poté udělil léku přednostní právo na přezkoumání. Program zrychleného schvalování umožňuje dřívější schválení léků, které léčí závažné stavy. Léky jsou během něj nadále zkoumány ve větších a delších studiích.
Pokud tyto studie potvrdí, že lék přináší klinický prospěch, může FDA udělit tradiční schválení. Pokud však potvrzující studie přínos neprokáže, má FDA k dispozici regulační postupy, které by mohly vést ke stažení léku z trhu.
„Tento lék není lék. Nezabrání tomu, aby se lidem stav zhoršoval, ale měřitelně zpomaluje progresi nemoci,“ řekla Joy Snider, neuroložka z Washingtonovy univerzity v St. Louis. „To by mohlo znamenat, že někdo bude moci řídit ještě půl roku až rok,“ uvedla podle AP News.
O něco lepší výsledky než placebo
Lecanemab, monoklonální protilátka, není lékem, ale funguje tak, že se váže na amyloid beta, který je charakteristickým znakem Alzheimerovy choroby. Koncem listopadu byly v časopise The New England Journal of Medicine zveřejněny výsledky třetí fáze klinické studie. Ukázaly, že lecanemab „snižuje markery amyloidu v časné fázi Alzheimerovy choroby a vede k mírně menšímu poklesu kognitivních funkcí než placebo po 18 měsících. Je však spojen s nežádoucími účinky“.
Výsledky rovněž ukázaly, že necelých sedm procent účastníků studie, kterým byl podáván lecanemab ve formě intravenózní infuze, přerušilo studii z důvodu nežádoucích účinků, ve srovnání s necelými třemi procenty účastníků, kterým bylo podáváno placebo. Celkově se závažné nežádoucí příhody vyskytly u 14 procent skupiny s lecanemabem a u 11,3 procent skupiny s placebem.
Nejčastějšími nežádoucími příhodami ve skupině s lecanemabem byly reakce na intravenózní infuze a abnormality na magnetické rezonanci, jako je otok mozku a krvácení. Tyto vedlejší účinky nazývané ARIA mohou potenciálně ohrožovat pacienty na životě.
Někteří lidé, kteří dostanou ARIA, nemusí mít žádné příznaky, ale občas může vést k hospitalizaci nebo trvalému poškození zdraví. Ukázalo se, že výskyt ARIA je častější u lidí s genem APOE4. Právě ten může zvyšovat riziko Alzheimerovy choroby nebo jiných demencí. Studie ukázala, že u osob, které nebyly nositeli genu APOE4, byla ARIA „početně méně častá“. Odborníci proto doporučují nechat se na přítomnost tohoto genu otestovat ještě před užíváním přípravku.
Podle FDA je v preskripčních informacích léku uvedeno varování před ARIA.
Výsledky studie také ukázaly, že přibližně 0,7 procent účastníků ve skupině s lecanemabem a 0,8 procent účastníků ve skupině s placebem zemřelo. To odpovídá šesti úmrtím ve skupině s lecanemabem a sedmi ve skupině s placebem.
Podle Alzheimerovy asociace žije ve Spojených státech více než 6,5 milionu lidí s Alzheimerovou chorobou a očekává se, že do roku 2060 jejich počet vzroste na 13,8 milionu.
