Praha 4. prosince 2025 (PROTEXT) – V České republice dnes žije téměř dva tisíce lidí s chronickou myeloidní leukémií (CML). Toto onemocnění patří mezi onkologické diagnózy, u nichž moderní medicína dokázala zásadně změnit nejen průběh nemoci, ale i dlouhodobou prognózu pacientů. Letos, 25 let od zavedení první cílené léčby, se z dříve obávané diagnózy stalo onemocnění, které lze ve většině případů dlouhodobě a účinně kontrolovat, což dokládá i významně se prodlužující přežití pacientů. Nová data projektu Inovace pro život II, na němž spolupracuje Ústav zdravotnických informací a statistiky ČR (ÚZIS) a Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), ukazují, jak zásadní dopad mají inovace v praxi.
V roce 2023 žilo v Česku 1899 pacientů s CML. Ročně je nově diagnostikováno zhruba 150–180 pacientů, nejčastěji ve věku 55–65 let. Více než 44 % pacientů však nemoc postihne v nižším věku než 65 let. V žádném případě se tak nejedná o onemocnění pouze starší generace. U řady nemocných je CML zachycena náhodně při běžném odběru krve, protože se v raných fázích rozvíjí pomalu a bez výrazných příznaků. Onemocnění není dědičné ani nakažlivé. Přes mírný nárůst nových případů prevalence roste. Důvodem není ani tak vyšší výskyt nemoci jako především pokles mortality a dlouhodobá kontrola onemocnění díky dostupnosti cílené léčby.
„Dostupnost inovativní léčby zásadně změnila prognózu pacientů s chronickou myeloidní leukémií. V datech jasně vidíme, že mortalita dlouhodobě klesá a pacienti žijí déle a kvalitněji. Dosahované 5leté relativní přežití je nyní téměř 85 %, což znamená úžasný nárůst o více než 47 % od počátku století. Díky tomu roste prevalence, ale rozhodně to není známkou epidemického šíření nemoci, nýbrž důsledek medicínského pokroku,“ říká prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D., ředitel Ústavu zdravotnických informací a statistiky ČR (ÚZIS).
V roce 2023 bylo ve specializovaných centrech léčeno 85 % pacientů s CML. Právě u nich je patrný nižší počet hospitalizací, méně nákladných ošetřovacích dnů i celkově nižší zátěž zdravotního systému. Z dat projektu také vyplývá, že jednotkové náklady na léčbu klesly od roku 2015 o 70 %, přestože se počet dostupných inovativních přípravků zvýšil o 33 %.
25 let od zavedení první cílené terapie CML
Rok 2025 je významným mezníkem, kdy si připomínáme 25 let od zavedení první cílené léčby CML, jež patří k největším průlomům v moderní onkologii. Právě tato terapie poprvé umožnila zasáhnout molekulární podstatu onemocnění, konkrétně aktivitu fúzního genu BCR::ABL1 a otevřela tak cestu k zásadní změně prognózy pacientů.
Od té doby vznikly další generace cílených léků, které se liší účinností i profilem nežádoucích účinků. Díky tomu mohou lékaři volit terapii přesně podle potřeb konkrétního pacienta, jeho přidružených onemocnění i tolerance léčby. Zásadní roli v dnešní péči hraje také molekulární monitorování, jež umožňuje velmi přesně sledovat aktivitu nemoci a včas přizpůsobovat léčbu aktuálnímu stavu pacienta.
„Nově stanovená diagnóza CML může být pro pacienty zátěžovým momentem podobně jako u jiných národových onemocnění. Moderní medicína však dnes nabízí možnosti, díky nimž lze žít dlouhý a plnohodnotný život. Po téměř 25 letech od zavedení první cílené léčby máme k dispozici řadu ještě účinnějších a bezpečnějších přípravků. U mnoha pacientů dosahujeme tzv. hluboké molekulární odpovědi, tedy velmi nízké aktivity leukemických buněk, což účasti z nich umožňuje léčbu řízeně vysadit a nemoc nadále pouze sledovat. Pravidelné kontroly a dlouhodobé sledování jsou však nezbytnou součástí péče, a to jak u pacientů, kteří léčbu ukončili, tak i u naprosté většiny, která je na ni odkázána dlouhodobě až celoživotně,“ vysvětluje doc. MUDr. Daniela Žáčková, Ph.D., zástupkyně přednosty Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno.
Dostupnost léčby a inovací pro pacienty
Z dat projektu Inovace pro život II vyplývá, že moderní péče o pacienty s CML není v České republice dostupná rovnoměrně. Centrová léčba je poskytována pouze v šesti krajích, což znamená, že více regionů specializované pracoviště nemá. Výrazná část pacientů tak musí za terapií a pravidelným sledováním dojíždět – často opakovaně a na velké vzdálenosti. Tento nerovnoměrný přístup se odráží i v koncentraci péče: více než 40 % všech pacientů s CML je léčeno v Praze, která dlouhodobě přebírá velkou část pacientů z celé republiky.
„Aby moderní léčba skutečně pomáhala, musí být také dostupná. Naším cílem je, aby pacienti s CML měli stejnou příležitost dostat se k účinné terapii bez ohledu na to, kde žijí. Inovativní léky jsou investicí s vysokou návratností. Právě díky moderním lékům dnes umíme dobře léčit onemocnění, která ještě před pár lety měla negativní prognózu. Pacienti jsou mnohdy schopni vrátit se zpět do práce a být ekonomicky aktivní, dokážou se o sebe sami postarat, nepotřebují péči rodiny či přátel a i přes vážné onemocnění mohou žít život ve výrazně vyšší kvalitě než v minulosti. Zároveň obvykle čerpají méně sociálních dávek, čímž šetří prostředky v systému sociálního zabezpečení. V Asociaci inovativního farmaceutického průmyslu zároveň pracujeme na tom, aby se inovativní léčiva k českým pacientům dostávala co nejrychleji a aby byly nové možnosti terapie včas a bezpečně začleněny do systému péče,“ říká Mgr. David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
CML patří mezi diagnózy, které lze díky moderní medicíně dobře kontrolovat, přesto představuje zásah do života nejen samotných pacientů, ale i jejich blízkých. Zorientovat se v možnostech léčby, pochopit dopady nemoci a vyrovnat se s každodenní realitou může být náročné. Právě proto je důležité, aby měli lidé po sdělení diagnózy přístup k ověřeným informacím a podpoře.
„Navzdory moderním možnostem léčby zůstává CML chronickou a potenciálně život ohrožující chorobou. Pacientům velmi pomáhá, když vědí, kam se obrátit a mají kolem sebe komunitu lidí, kteří jejich zkušenosti opravdu rozumějí. Pacientské organizace dokážou nabídnout nejen důležité informace o nemoci a léčbě, ale také sdílení, podporu a pocit, že na své cestě nejsou sami,“ uzavírá Jana Pelouchová, předsedkyně pacientské organizace Diagnóza leukémie, která má osobní 23letou zkušenost s léčbou tohoto onemocnění.
Co je to chronická myeloidní leukémie?
Chronická myeloidní leukémie (CML) je nádorové onemocnění krvetvorby, při němž se v kostní dřeni začne nadměrně tvořit určitý typ bílých krvinek. Nemoc vzniká v důsledku získané genetické změny známé jako Philadelphia chromozom, která vede ke vzniku abnormálního genu BCR::ABL1. Ten způsobuje, že se krevní buňky množí příliš rychle a nekontrolovaně a také déle přežívají.
CML postupuje obvykle pomalu a v počátečních fázích může probíhat bez zjevných příznaků. Mezi možné projevy patří únava, noční pocení, nevysvětlitelný úbytek váhy nebo pocit tlaku v břiše způsobený zvětšenou slezinou.
Díky moderní cílené léčbě je dnes CML ve většině případů dobře kontrolovatelná. Pacienti mohou při správně nastavené terapii vést dlouhodobě aktivní a plnohodnotný život, pravidelně docházet na kontroly a v určitých případech mohou léčbu dokonce pod lékařským dohledem vysadit.
Inovace pro život II
Inovativní léčba má sílu změnit lidské životy – a nejen to. Pomáhá také celé společnosti tím, že přináší úspory veřejným rozpočtům a zvyšuje kvalitu života pacientů. Právě to ukazuje náš projekt Inovace pro život, který realizujeme ve spolupráci s Ústavem zdravotnických informací a statistiky ČR (ÚZIS). Společně přetváříme zdravotnická data do širšího zdravotně-sociálního kontextu a ukazujeme, jak zásadní dopad mají moderní terapie nejen na zdraví, ale i na ekonomiku. Projekt jsme spustili v roce 2019 analýzou devíti terapeutických oblastí – a výsledky byly jasné: inovativní léčiva nejsou náklady, ale investice, která se státu dlouhodobě vyplácí. Na úvodní studii jsme navázali další fází, projektem Inovace pro život II, v němž se zaměřujeme na efektivitu centrové léčby u konkrétních onemocnění. Výsledky průběžně zveřejňujeme a věříme, že přispějí k lepšímu pochopení inovací pro pacienty i zdravotnický systém.
AIFP
Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) sdružuje 35 společností, jež dokážou vyvinout a uvést na trh nové, účinnější a bezpečnější léky. AIFP je členem Evropské federace farmaceutických společností a asociací (EFPIA) a intenzivně spolupracuje s Mezinárodní federací farmaceutického průmyslu a asociací (IFPMA) a Americkou asociací inovativních farmaceutických firem (PhRMA). Více informací na www.aifp.cz.
Zdroj: AIFP
ČTK Connect ke zprávě vydává obrazovou přílohu, která je k dispozici na adrese https://www.protext.cz.
PROTEXT
